شبكة المدونون العرب
ويُعد مرض فقر الدم المنجلي، وهو اضطراب وراثي في الدم، ينتج عنه أعراض مؤلمة ومنهكة لا يوجد لها سوى القليل من العلاجات المعتمدة.
وخضع المرضى الأربعة الذين كانوا أوائل من تلقوا العلاج الجيني الجديد - اثنان منهم مشاركين في التجربة السريرية في مستشفى كليفلاند كلينك للأطفال – لعملية جمع خلاياهم الجذعية من أجل إجراء تعديل في الجينات. ثم بعد ذلك خضع المرضى للعلاج الكيميائي للتخلص من النخاع العظمي المتبقي، وذلك لإتاحة المجال للخلايا المعدّلة والتي جرى ضخها لاحقاً في أجسامهم.
وأظهرت البيانات وجود خلايا دم بيضاء جديدة لدى جميع المرضى الأربعة في غضون نحو أربعة أسابيع من إعطائهم العلاج دون تسجيل أي آثار جانبية شديدة. وسجّل المرضى أيضاً مستوى طبيعي للهيموجلوبين في الدم، وهو أهم مكون لخلايا الدم الحمراء التي تنقل الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. كما لم يسجل المرضى أيضاً أي نوبات ألم مرتبطة بمرض الخلايا المنجلية لمدة 11 شهراً وسبعة أشهر بعد العلاج.
ووفقاً لمنظمة الصحة العالمية، يحمل ما يقرب من 5٪ من سكان العالم جينات السمات المرتبطة باضطرابات الهيموجلوبين، وخاصة مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا. ومع ذلك، تجدر الإشارة إلى أن ذلك لا يعني أنهم سوف يصابون بالمرض. وتشير التقديرات إلى أن 300,000 طفل يولدون سنوياً مع اضطرابات شديدة في الهيموجلوبين. وتُعد الهند ودول في الشرق الأوسط وأفريقيا من بين الدول التي ينتشر فيها مرض فقر الدم المنجلي.
ويؤدي مرض الخلايا المنجلية إلى إنتاج الهيموجلوبين غير الطبيعي، وهو بروتين أحمر مسؤول عن نقل الأكسجين في الدم. وتتميز خلايا الدم الحمراء الطبيعية بشكلها المستدير الذي يسهّل تحركها عبر الأوعية الدموية الصغيرة لتوصيل الأكسجين إلى أنحاء الجسم. ولكن لدى الأشخاص المصابين بمرض الخلايا المنجلية، يتسبب التغيير الجيني في الحمض النووي في حدوث تغير كيميائي في الهيموجلوبين ويغيّر شكل خلايا الدم الحمراء إلى ما يشبه "المنجل" أو "الهلال"، ما يعيق حركتها ويمنعها من المرور عبر الأوعية الدموية الضيقة. ويمكن أن تسد هذه الخلايا الأوعية الدموية أو تتفكك ما يؤدي أيضاً إلى انخفاض عمر خلايا الدم الحمراء وزيادة تخزين الحديد في الكبد والقلب. ويمكن أن يؤدي ذلك إلى حالات مثل تليف الكبد وفشل الكبد والسكتة الدماغية واعتلال عضلة القلب وفشل القلب إلى جانب شعور المريض بآلام شديدة.
وتستهدف التجربة السريرية روبيRUBY تسجيل 40 مريضاً بالغاً، تتراوح أعمارهم بين 18 و50 عاماً ممن يعانون من مرض فقر الدم المنجلي الحاد. وسيتم مراقبة المرضى عن كثب بعد العلاج لمدة تصل إلى عامين.